今天，位于美國加州圣迭戈、專注于癌癥新療法臨床開發的生物技術公司MEI Pharma宣布，美國FDA授予其在研新藥pracinostat突破性療法認證，用于與阿扎胞苷聯合治療那些不適合大劑量化療、75歲以上的老年急性髓樣白血?。ˋML）初診患者。此外，美國FDA也同意該公司所擬定的3期研究計劃。

▲本次獲得突破性療法認證的是MEI的主要產品

AML是成人急性白血病中最常見的類型，隨著人口老齡化其發病率預計將繼續增加。據美國癌癥協會估計，美國每年新增約2萬多AML新病例，病人平均年齡67歲。近40多年來，針對AML的治療方案變化不大：一線治療主要以化療為主，同時也使用去甲基化藥物（阿扎胞苷或地西他濱）等低強度方案治療那些60歲以上不適合誘導性療法的老年AML患者。

MEI Pharma公司的主導候選藥物pracinostat結合阿扎胞苷使用，便顯示出了針對老年AML患者的良好治療效果。Pracinostat是一種組蛋白去乙?；福℉DAC）的有效口服抑制劑。作為一類蛋白酶，HDAC對染色體的結構修飾和基因表達調控發揮著重要的作用，所以它被公認是一個不錯的分子靶標。而且研究表明，HDAC聯合去甲基化藥物可能會對AML原始細胞表觀遺傳學產生協同作用，使機體內抑癌基因的表達得以恢復。

▲Pracinostat分子結構（圖片來源：維基百科）

FDA授予pracinostat突破性療法認定是基于一項2期臨床研究的數據，在試驗中，患者達到了19.1個月的中位總生存期和42%的完全緩解率（21／50 ）。同時，pracinostat和阿扎胞苷的組合耐受性良好，沒有預期之外的毒性。

▲MEI Pharma的總裁兼首席執行官Daniel P. Gold博士（圖片來源：MEI官網）

MEI Pharma的總裁兼首席執行官Daniel P. Gold博士說道：“這個FDA授予的突破性療法表明不適宜接受高強度化療的AML患者仍有迫切的醫療需要；同時pracinostat有潛力滿足這一需求。我們的初步臨床數據表明pracinostat可顯著改善AML患者的生活質量。我們已與FDA密切合作，專注于推進我們3期研究，把pracinostat快速高效地推向市場。”(來源：生物谷)